厚生労働省の部会は先月の２０日、従来の治療がきかなくなった白血病患者らへの新たな治療法として期待される「ＣＡＲ（カー）―Ｔ細胞療法」の製剤キムリアの製造販売を了承した。近く承認され、今春にも公的医療保険が適用される見通し。遺伝子治療技術を使う初の製品となる。
キムリアは、ノバルティスファーマ（本社スイス）の製品。今回対象となるのは、再発などで治療が難しい、特定の血液細胞ががん化した白血病とリンパ腫の一部で、年２５０人ほどと見込まれる。体内の異物を認識して攻撃する「Ｔ細胞」を患者から取り出し、がんを攻撃するよう遺伝子を加えて戻す。一度の点滴で済むが、米国では４千万～５千万円超と高額なことでも注目されている。
日本の病院も参加した臨床試験（治験）では、従来の治療だと約２割だった白血病患者の１年生存率が８割近くに。リンパ腫では、顕微鏡で見えるがん細胞が半年後に消えていた割合が１割弱から３割になった。
一方、重い副作用もある。治験では６～８割の患者が、呼吸不全や低酸素症などにつながるサイトカイン放出症候群になった。高折晃史・京都大学教授（血液・腫瘍〈しゅよう〉内科）は「専門医がいて、安全基準の高い細胞処理施設のある病院で慎重に使用すべきだ」と指摘する。
キムリアは特定の細胞に原因がある全ての血液がんに効果があると考えられており、適用拡大により対象者が１万人を超す可能性もある。この療法は、遺伝子を変えれば他のがん治療にも使えると考えられ、米国や中国などで５００種類近い治験が進行中だ。国内ではタカラバイオや大塚製薬、名古屋大学などが開発を進めている。（朝日新聞等より）
血液のガンである白血病。最近東京オリンピックでメダルが期待されている水泳選手で公表して難病である白血病が脚光を浴びている。
水泳選手だけでなく、白血病に罹っている人たちには良報となれば良いですね。